Самарская область получила инновационный препарат для лечения тяжелого заболевания

В регионе появился инновационный препарат генной терапии под названием Беремаген геперпавек. Он предназначен для лечения детей с буллезным эпидермолизом. 

Это одно из тяжелых и редких заболеваний. На коже и слизистых оболочках больного образуются пузыри и эрозии при незначительном механическом воздействии или без него. До недавнего времени не существовало лекарственного препарата, способного помочь, но теперь появился «Беремаген геперпавек».

В 2024 году препарат одобрил экспертный и попечительский совет фонда «Круг добра» для внесения в перечень закупок. В 2025-м организация приобрела его для лечения первых пациентов. 

«Беремаген геперпавек» — это гель, который способствует выработке в коже коллагена седьмого типа, синтез которого снижен или отсутствует у пациентов. Его принцип действия направлен на привнесение в организм функциональной копии неработающего у пациента гена «COL7A1». 

В том месте, где нанесли лекарство, клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, смогут функционировать как здоровые. 

Результаты клинических исследований показали, что применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект сохраняется надолго.

Новый препарат должен значительно упростить уход родителей за детьми, повысить качество жизни пациентов. В ближайшие месяцы его получат более 150 детей из 65 регионов страны. Терапию пройдут и маленькие пациенты в Самарской области.

Так как препарат имеет особенности и в нанесении, и в хранении, сотрудники региональных медучреждений прошли специальное обучение.

Стоит отметить, что благодаря фонду «Круг добра» жизненно необходимые перевязочные средства — дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации уже получают почти 300 детей с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза.

Фонд учредили в 2021 году указом президента России Владимира Путина в качестве дополнительного механизма организации и финансирования помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями.